Anvisa aprova registro de dois novos medicamentos para doenças raras

As substâncias eculizumabe e hemitartarato de eliglustate, dois medicamentos inéditos, ganharam registro da Anvisa.

Pacientes que convivem com duas doenças raras, a hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) e doença de Gaucher, terão mais facilidade no País para dos novos tratamentos. A aprovação dos registros foi publicado nessa segunda-feira (13) no Diário Oficial da União (DOU).

O eculizumabe, registrado com o nome comercial de Soliris, foi aprovado para a hemoglobinúria paroxística noturna, doença que afeta o sistema sanguíneo. Os glóbulos vermelhos dos pacientes que vivem com HPN podem ser destruídos pela ação do Sistema Complemento, o que leva a valores baixos nas contagens de glóbulos vermelhos (anemia). Entre os sintomas mais comuns, estão fadiga, dificuldade de funcionamento de diversos órgãos, dores crônicas, urina escura, falta de ar e coágulos sanguíneos. O eculizumabe foi registrado como medicamento biológico novo.

O medicamento também será indicado para o tratamento de adultos e crianças com síndrome hemolítico urémica atípica (SHUa), doença que afeta o sistema sanguíneo e os rins. Nestes pacientes podem ocorrer valores baixos nas contagens das células sanguíneas (trombocitopenia e anemia), perda ou redução da função dos rins, coágulos sanguíneos, fadiga e dificuldade de funcionamento de diversos órgãos.

O eculizumabe pode bloquear a ação do complemento, a resposta inflamatória do organismo e a sua capacidade de atacar e destruir as próprias células sanguíneas vulneráveis (células HPN). Segundo a Anvisa, a evidência do benefício clínico do eculizumabe foi demonstrada no tratamento de pacientes com hemólise e sintomas clínicos indicativos de elevada atividade da doença, independente do histórico de transfusões.

Já o hemitartarato de eliglustate foi aprovado com o nome comercial de Cerdelga. O medicamento é indicado para o tratamento a longo prazo de pacientes adultos com Doença de Gaucher tipo 1 (DG1), que são metabolizadores pobres (MP), intermediários (MI) ou extensos (ME) do CYP2D6. Caracterizada como uma doença genética, progressiva, e a mais comum das doenças lisossômicas de depósito, que recebem esse nome devido ao acúmulo de restos de células envelhecidas depositadas nos lisossomos (pequenas estruturas celulares que contêm enzimas essenciais ao equilíbrio do organismo). Os sintomas mais comuns são cansaço, dores nos ossos, fraturas espontâneas, cirrose, entre outros.

(21/03/2017)

Fonte: Casa Saudável

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